美国 FDA 批准诺和诺德治疗罕见遗传病的疗法

资料图片：诺和诺德

诺和诺德周一（10月2日）表示，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准其治疗影响肾脏的罕见遗传性疾病的疗法。

这种每月一次的注射剂以 Rivfloza 品牌销售，被批准用于 9 岁及以上患有原发性高草酸尿症且肾功能相对完好的患者。

这家丹麦制药商通过 2021 年以 33 亿美元收购 Dicerna Pharmaceuticals 获得了该疗法。

该疗法有助于降低尿草酸水平，采用 RNA 干扰技术（RNAi），使导致疾病的基因沉默或失效。

诺和诺德计划明年初向符合条件的患者提供该疗法，并表示计划根据“已证实的临床价值和对 PH1（原发性高草酸尿症 1 型）患者的益处”对该疗法进行定价。

原发性高草酸尿症是一种罕见疾病，其特征是反复出现肾结石和膀胱结石，它会阻止肝脏产生足够的某种蛋白质，导致尿液中过量产生一种称为草酸盐的天然化学物质。

Alnylam Pharmaceuticals Inc 的 Oxlumo 是第一个获得卫生监管机构批准治疗这种疾病的药物。

Novo 疗法的批准基于以下研究：与安慰剂相比，该药物降低了根据预先确定的基线值测量的 24 小时尿草酸盐排泄水平。

该公司估计美国有超过 2,000 人患有这种疾病。

（本文依据了路透社的消息）